凌意生物戈谢病AAV基因疗法LY-M001启动II期临床

尊敬的受试者：

“一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究”（方案号：LY-M001-GD-101）正在开展，以下简称“本研究”。本研究已经获得伦理委员会批准，计划招募I 型成人戈谢病患者参加该研究。

如果您或您周围有符合下列条件的患者，请联系我们：

1. 年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。

2. 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。

3. 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性降低至正常值的30%以下（如干血试纸法DBS＜1.19mmol/L/h），并满足GD临床诊断标准的GD1患者。

4. 符合以下a)或b）的患者：

a）经治的戈谢病I型患者，若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT），稳定用药，在给药前洗脱5个药物半衰期及以上，或由研究者综合判断患者病情稳定。

b)初治或未进行治疗的GD1患者，筛选时符合以下一项或多项：

• 血红蛋白≥80g/L且小于正常值下限；

• 血小板≥40×10^9/L且小于正常值下限；

• 肝肿大；

• 脾肿大。

注：需由研究者综合判断初治或未进行治疗的患者病情稳定适合入组，系统性受累严重的患者谨慎入组。

5. 有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。

注：

WOCBP定义为女性受试者月经初潮后，未达到绝经后状态（连续闭经至少12个月，除绝经外无其他明确原因），且无手术（即双侧卵巢、输卵管切除和/或子宫切除）或研究者确定的其他（如苗勒管发育不全）导致永久不育的原因。

6. 受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。

7. 受试者在研究期间及研究结束后至少1年内不得献血。

是否参加完全取决于您的意愿。如果您有意参加，请与研究医生联系，他（她）将向您详细介绍本研究概况及您需要配合事项，并初步判断您是否符合入选要求，即使您不愿意参加本研究，也不会受到任何对您不利的影响，并对您的相关信息进行保密。最终是否能成功参加本研究取决于研究者的判断。您的参与将会对医学科学的进步作出贡献，我们期待您的参加。

联系人：临床协调员

联系电话：19121572057