凌意生物自主研发AAV基因治疗药物亮相第十一届上交会，引发广泛关注
主题为“开放合作：赋能新质生产力与可持续发展”的第十一届中国（上海）国际技术进出口交易会（以下简称“上交会”）于6月11日在世博展览馆开幕。上海市市长龚正出席并启动本届上交会，并走进本届上交会张江国家自主创新示范区，察看生物医药等领域的技术创新成果。凌意生物创始人兼CEO林卿博士作为企业代表受邀参加开幕式。
凌意生物聚焦代谢性疾病及中枢神经系统疾病等临床需求的迫切领域，通过“AI+基因治疗”的双引擎驱动，突破了AAV载体靶向性、基因容量及生产工艺等关键技术瓶颈，形成全球独创的AAV2.0载体平台。本次上交会，凌意生物携自主研发的针对I型戈谢病的AAV基因治疗药物LY-M001注射液和针对肝豆状核变性（威尔逊病）的基因治疗药物LY-M003注射液亮相，吸引众多目光。
市科委领导和媒体代表莅临展台考察指导
✦
•
LY-M001注射液——全球领先的戈谢病基因治疗药物
LY-M001注射液是中国首个针对I型戈谢病的自主研发AAV基因治疗药物。该药采用rAAV载体，单次静脉输注可长期表达葡萄糖脑苷脂酶，实现一次给药、长期有效目标。LY-M001注射液研发进展国际领先，已获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定及NMPA和FDA的IND批件，已处于I/II期临床试验阶段，同时开展全球首个针对儿童戈谢病的临床试验，已完成多例患者给药，初步临床数据显示安全有效。
✦
•
LY-M003注射液——新一代可调控基因载体技术
LY-M003注射液是公司自主研发的中国首个针对肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，通过单次静脉输注递送功能性ATP7B基因，使肝细胞长期表达具有正常排铜活性的ATP7B蛋白，从而恢复铜代谢、降低铜蓄积并改善全身症状，实现一次给药、长期有效目标。该药物携带新一代CREATETM可调控基因表达技术，可更好保障基因治疗的长期安全性和有效性。LY-M003注射液已获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定。已完成数例成人患者的IIT临床研究，初步数据表明其安全性和疗效良好，针对儿童肝豆状核变性的IIT临床研究也已启动。
✦
✦
