凌意生物新一代可调控基因疗法临床进展闪耀国际会议重磅环节

 

 

美国东部时间2025年5月13日-17日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）携最新研究成果亮相第28届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT 2025），与全球数千名行业领袖、研究者及临床专家展开深度学术对话。作为全球基因与细胞治疗领域的顶级平台，ASGCT年会见证了凌意生物以原创技术突破临床瓶颈的研发实力，其差异化管线布局与国际化创新路径获广泛关注。

 

 

 

 

临床进展

 

凌意生物在会议重磅进展（Late-Breaking）环节以口头报告形式分别发表针对肝豆状核变形病（也称威尔逊病）的基因治疗药物和LY-M003注射液针对戈谢病I型的基因治疗药物LY-M001注射液的临床研究成果，具有重要的科学价值和临床意义。

 

 

 

LY-M003：新一代可调控基因载体技术，重新定义威尔逊病治疗标准

 

 

作为全球首个采用铜离子动态调控表达技术的AAV基因疗法，LY-M003通过独有的CREATE™（Copper Responsive Engineering of ATP7B Expression）系统，从底层机制上实现治疗性蛋白的按需表达，达到基因治疗药效与肝豆患者体内病理严重程度的动态协调，更好地保证基因治疗的长期安全性和有效性。

🔺自2024年9月起，入组的7例受试者输注耐受性良好，无严重不良事件（SAE）报告及抗ATP7B抗体（ADA）产生。大部分患者完全停止标准药物治疗，伴神经系统症状患者在UWDRS评分中的写作能力、语言功能等神经功能方便显示明显改善。受试者血清铜蓝蛋白水平显著提升，部分患者尿铜水平恢复正常。LY-M003基因治疗的成功开展标志着肝豆患者从“终身用药”到“功能性治愈”的治疗模式转变。      

 

 

LY-M001：全球领先的戈谢病治疗临床新进展

 

 

针对戈谢病（GD）的LY-M001，通过AAV载体表达蛋白稳定性更高、免疫原性更低的葡萄糖脑苷酯酶（GCaseLY），结合自主知识产权的基因表达系统，从源头解决戈谢病治疗中传统酶替代疗法（ERT）需频繁注射、部分脏器症状改善不明显等问题。

🔺在I/II期和IIT临床试验中，LY-M001已完成11例戈谢患者入组，临床进展全球第一。安全性方面，所有患者输注耐受性良好，无治疗相关SAEs发生，无抗GCaseLY抗体（ADA）产生。受试者在单次输注LY-M001后1周内外周血GCase活性即可恢复正常水平，随后疾病特异性标志物Lyso-GL1水平逐渐降低。受试者给药后疗效性指标显著改善，其中血红蛋白和血小板水平提高，脾脏和肝脏体积减小，生活质量改善，如腹胀和疲劳症状减轻，所有受试者均恢复正常工作或学习。LY-M001展现了对戈谢病患者病理进程的积极干预。

 

凌意生物创始人及首席执行官林卿博士表示：“本次ASGCT的成果展示，是凌意生物‘源头创新 + 全球同步’研发策略的阶段性里程碑。我们的基因治疗药物设计可在机制上突破传统基因治疗的表达调控局限，更在临床中展现了‘一次给药、长期获益’的治疗价值，这与全球顶尖药企在基因治疗领域的前沿探索方向高度契合。LY-M001、LY-M003均已获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定。未来，公司将加速推进管线的开发，构建基因遗传病的精准医疗生态。”