1月3日晚8点，「铜娃娃夜话」——聊聊肝豆状核变性基因治疗那些事儿

肝豆状核变性疾病，也称为威尔逊病（WD），是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病。该病由13号染色体上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变引起，导致铜离子在肝脏、大脑和肾脏等器官中积累，引发器官损伤。WD的临床表现多样，主要包括肝脏和神经系统的病变，如肝功能异常、肝脏或脾脏肿大、急性肝功能衰竭、神经退行性变等。目前的治疗手段包括铜螯合剂和锌剂，但存在诸多不足，如频繁用药、疗效不佳及个体差异大等。基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上改善肝豆状核变性的疾病症状。

目前，浙江大学医学院附属第一医院正在开展的“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已完成数例受试者给药，LY-M003注射液是凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发针对肝豆状核变性的基因治疗药物。


2025年1月3日晚20：00，我们非常荣幸和专家一起，为病友们带来肝豆状核变性罕见病的「铜娃娃夜话」——聊聊肝豆状核变性基因治疗那些事儿，欢迎大家参与！


关于凌意生物

凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于First-In-Class基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。