凌意生物自主研发基因治疗药物LY-M001注射液获FDA儿科罕见病资格认定

近日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发的基因治疗药物LY-M001注射液获得FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），这是继LY-M001获得孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）后的又一重要里程碑。这一认定不仅是对LY-M001注射液在治疗罕见病方面潜力的认可，也标志着凌意生物在儿科罕见病领域的研发实力得到了肯定。

获得RPDD认定的药物，除了可能获得FDA的优先评审券（Priority Review Voucher, PRV）外，还有望在药物研发和市场准入方面获得更多支持。这一认定也将为凌意生物带来更多的国际合作机会，加速其在全球市场的布局。

LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型和III型戈谢病的AAV基因治疗药物，属于治疗用生物制品1类创新型生物制品。该产品以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。

凌意生物的戈谢病AAV基因治疗药物LY-M001注射液已于2024年1月相继获得NMPA和FDA的IND新药临床试验批件，并已正式开展注册临床I 期试验。目前LY-M001注射液已完成数例戈谢病成人和儿童患者给药，初步数据显示LY-M001注射液在安全性和有效性方面均有良好表现。