凌意生物LY-M003注射液完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药

2024年9月30日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）宣布，其自主研发的LY-M003注射液在首例受试者中成功给药，标志着治疗肝豆状核变性病（Wilson's disease）的新希望。此次临床研究——“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”——在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）顺利进行，由虞朝辉教授作为主要研究者发起。



虞朝辉教授
虞朝辉教授表示：“LY-M003注射液的成功给药是基因治疗领域的重大突破，患者给药后状态平稳，未见明显不良反应，我们期待能观察到LY-M003注射液更多的安全性和有效性数据，为肝豆状核变性患者带来突破性的治疗方案。”虞教授是浙医一院副院长、消化内科学科带头人，是浙江大学内科学教授、主任医师、博士生导师，长期从事消化系疾病诊治、临床教学和科研工作，致力于代谢性肝病的机制研究及新药研发。

凌意生物创始人、首席执行官林卿博士表示：“非常高兴有机会和虞教授团队合作，开展LY-M003注射液的肝豆状核变性病临床研究。本项临床研究的启动和首例患者的顺利给药，是凌意生物研发历程中的一个重要里程碑。我们坚信，通过不懈努力和持续创新，凌意生物将为肝豆状核变性患者带去安全且长期有效的治疗药物。”

凌意生物将致力于与全球医疗界同仁携手，加速LY-M003注射液的临床研究和产品开发，以期早日将这一创新药物带给全球肝豆状核变性病患者，实现“一次给药，终生获益”的治疗愿景。

关于肝豆状核变性病

肝豆状核变性（WD），也称为威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病。该病由13号染色体上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变引起，导致铜离子在肝脏、大脑和肾脏等器官中积累，引发器官损伤。WD的临床表现多样，主要包括肝脏和神经系统的病变，如肝功能异常、肝脏或脾脏肿大、急性肝功能衰竭、神经退行性变等。

目前的治疗手段包括铜螯合剂和锌剂，但存在诸多不足，如频繁用药、疗效不佳及个体差异大等。基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上改善肝豆状核变性的疾病症状。

关于LY-M003

LY-M003注射液是凌意生物自主研发针对肝豆状核变性的基因治疗药物，以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注将正常功能的ATP7B基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的ATP7B蛋白。这一创新疗法旨在恢复肝细胞铜代谢能力，降低体内铜离子蓄积，恢复铜蓝蛋白活性，从而系统性改善全身症状，达到治疗肝豆状核变性的目的。目前，LY-M003注射液已经获得FDA孤儿药（Orphan-drug designation, ODD）和儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。

关于凌意生物

凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于First-In-Class基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。

凌意生物在研戈谢病AAV基因治疗药物LY-M001注射液于2024年1月获得NMPA和FDA的IND新药临床试验批件并已正式开展注册临床I/II 期试验，同时也已获FDA的孤儿药ODD资格认定。目前LY-M001注射液已完成数例戈谢病成人和儿童患者给药，初步数据显示LY-M001注射液在安全性和有效性方面均有良好表现。