凌意生物戈谢病基因治疗药物LY-M001注射液获美国FDA药品临床试验批准

2024年1月24日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发的LY-M001注射液获美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验（IND）许可（IND编号：30210）。

这是LY-M001注射液IND申请近期获得中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可后的又一个重大里程碑，体现了凌意生物卓越的药物研发能力，是公司立足源头创新、高质量标准、全球化布局战略的成功实践。

凌意生物创始人兼首席执行官林卿博士表示：“非常高兴我们首个创新药物LY-M001注射液IND申请在中美均获得了批准，对公司来说具有着重要的里程碑意义，进一步展示了团队的源头创新能力。我们将加大国际间的交流与合作，积极推进LY-M001注射液的临床试验。我们期待能够尽早为患者提供一种更安全有效、惠及性更强的治疗选择。公司将继续以解决重大未满足的临床需求为目标，将更多的管线推向临床应用，为医药事业的发展做出积极的贡献。”

关于LY-M001注射液

LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动，目前已完成两例受试者给药。初步的IIT数据显示：LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生。

关于凌意生物

凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化。公司致力于源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。