凌意生物戈谢病基因治疗药物LY-M001注射液IND申请获国家药品监督管理局默示许可

2024年1月16日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验（Investigational New Drug，IND）申请顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可（受理号为：CXSL2300730）。

LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动并完成首例患者给药，初步的IIT数据显示：LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生。

凌意生物创始人兼首席执行官林卿博士表示：“非常高兴我们首个创新药物LY-M001注射液IND申请获得NMPA默示许可。这一重要的里程碑是对我们团队从药物发现到临床开发卓越创新能力的肯定；LY-M001注射液的美国IND申请已于2023年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理。在注册临床阶段，我们将与临床试验机构和监管机构保持密切合作和沟通，加速推进LY-M001注射液临床研究。我们期待能够为患者提供一种更安全有效、惠及性更强的治疗选择，并继续以解决重大未满足的临床需求为目标，为医药事业的发展做出积极的贡献。”

关于凌意生物

在罕见病领域，公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，并拥有全球领先的罕见病动物模型制备与验证平台，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化，让基因创造价值，改善人类生命健康。