项目代号

适应症

PoC

CMC

IND-enabling

Phase I

Phase II

Phase III

Inherited Metabolic Disorders

遗传代谢病是指由于基因突变导致维持机体正常代谢所必需的酶、受体或载体等活性降低而引起的一大类疾病，多为单基因遗传性疾病。虽然每种疾病均属罕见病，但病种繁多，危害极大。临床表现复杂，部分疾患造成严重代谢紊乱、影响多脏器功能、智力发育等、甚至危及生命。基因治疗理论上是针对Inherited Metabolic Disorders机制的根本治疗方法。

Neurodegenerative Diseases

神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失而导致功能障碍甚至死亡的一类疾病，是老年人中发病率较高的疾病之一。病患大多伴随着大脑皮质萎缩、蛋白质堆积以及金属离子的过量堆积等临床病理特征。目前，这类疾病病因尚不明确也无法治愈，严重威胁着人类健康与日常生活。随着人口老龄化的进程加速，市场需求正快速增长。

Inherited Retinal Diseases

遗传性视网膜疾病是一组影响视网膜基因型和表型的致盲性眼病。全球影响约500多万人，在成人和儿童均可导致视力丧失。许多Inherited Retinal Diseases的病理生理表现被认为是由于RPE层、视杆细胞、视锥细胞的功能障碍引起的。基因手段在多种遗传性视网膜疾病的治疗中代表了一种全新而可靠的希望。