遗传性罕见病相关的致病基因突变种类多，种属间差异大，罕见病药物研发最大的瓶颈之一是缺乏有效的动物疾病模型，特别是能比较准确再现人体内疾病表型的突变体小动物和大动物模型。目前大约只有不到15%左右的基因突变可以在小鼠里有对应表型。
凌意生物建立了完善的罕见病动物模型平台，围绕研究方向构建了一系列拥有自主知识产权的罕见病小鼠和大鼠模型。凌意生物同时建立了完善的NHP大动物评价平台。
显微注射
CRISPR编辑
动物模型
临床前药理药效
罕见病药理药效平台
体外药物筛选平台
小动物药效平台
NHP药效/毒理
全球主要市场鼓励药物开发，定义明确，市场巨大
罕见病患者众多,未满足临床需求庞大,愈发受到全球重视
全球患者数：＞3.5亿
WHO：发病率低于＜0.65‰~1‰的病种
中国患者数：＞2000万
中国：新生儿发病率小于1/10000.患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病
临床需求高度未满足,与基因突变密切相关
罕见病种类7000多种
50%是儿童,30%的儿童罕见病事者活不过5岁
94%以上的罕见病没有FDA批准的治疗药物
目前美国FDA批准的罕见病药物不到500种
80%以上的罕见病由基因突变引起
Rare Disease Model
罕见病研发平台
关于罕见病
罕见病模型
技术平台
TECHNOLOGY PLATFORMS
