下一代基因疗法

CREATE™ 系统是一种新一代基因治疗平台，其治疗性转基因的表达由疾病特异性信号自主调控。该闭环系统通过基因回路设计，使治疗性基因能够"感知"病理信号——仅在病变细胞中激活表达，并在细胞恢复正常后自动关闭。

・精准靶向性: 基因表达严格限定于呈现疾病信号的细胞，避免对健康细胞造成影响。

・自限性反馈与长期安全性: 转基因输出水平随病理程度自动调节，当疾病信号减弱时表达量相应降低，并始终维持在治疗窗口范围内，既能防止过量给药，又可避免长期过表达伴随的毒性风险。

・广泛可编程性:系统的模块化设计可通过更换不同的传感器和效应器进行改造，从而适用于神经疾病、代谢紊乱、视网膜病变等多种疾病领域。

CREATE™系统

可诱导表达技术

凌意生物的可诱导表达技术为神经、代谢及视网膜疾病领域的治疗基因提供精准的按需调控。通过优化设计的诱导型启动子、工程化反式激活因子及模块化递送载体相结合，实现极低的本底表达、快速诱导及可逆调控。

・严格调控: 专利设计的启动子-操纵元件确保基础活性极低，同时具备高开关表达比。

・灵活诱导: 经临床验证的小分子诱导剂可实现可预测的剂量依赖性基因激活。

・多疾病覆盖: 在中枢神经系统、代谢及视网膜疾病中实现时序与剂量依赖的基因表达调控。

目的基因工程改造

凌意生物整合前沿合成生物学技术，开发精准设计的治疗性蛋白。

・密码子优化: 通过重构转基因编码序列，利用组织/细胞特异性密码子偏好性，显著提升靶组织表达效率，同时降低序列免疫原性。

・功能域工程化: Using directed evolution and structure-guided design, therapeutic proteins will be engineered   to increase potency, stability, uptake or/and secretion.

・亚细胞定位: 嵌入特异性定位信号，使治疗蛋白富集于特定细胞器，提高局部活性并减少胞质降解。

・信号肽重设计: 通过调控信号肽疏水性及酶切位点微环境，优化蛋白进入分泌途径或膜整合效率，提升分泌产量与正确折叠率。

・翻译后调控:整合工程化模序（包括糖基化位点优化、磷酸化修饰、二硫键支架及泛素化信号），精准调节蛋白稳定性与功能活性。